一只输液袋讲述一家药企的初心

飘浮在武田制药展台上方的巨型输液袋 本报记者 刘歆 摄

本报记者 左妍

一个被设计成输液袋模样的巨型气球，高高飘浮在进博会武田制药的展台，吸引了众多目光。这个巨型输液袋，展现的是短肠综合征（SBS）患者被高频次、长时段输注所“束缚”的现状。

SBS是一种超罕疾病，在中国尚无全国范围内确切的发病率统计数据，也缺乏有效的治疗药物，患者只能长期依赖肠外营养和静脉输注支持，生存质量堪忧。武田为什么要在进博会上展出这样一个输液袋？听完它背后的故事，你或许会了解一家生物制药企业执着于开发罕见病药物的初心。

短肠综合征患儿摆脱或减少输注“束缚”

“我的愿望是去学校上学！”4岁罕见病患儿果果（化名）的故事许多媒体都报道过。在做完两次肠道手术后，果果的小肠只剩下35厘米，被确诊为短肠综合征。严重依赖肠外营养的他每天都需要输注1200—1300m l的营养液，持续16个小时。

正常成人的小肠约有3至8.5米，而短肠综合征成人患者的小肠长度往往小于1.5米，儿童甚至只有几十厘米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都将需要肠外营养和静脉输注支持，尤其对于肠道适应不完全的患者，将终生需要肠外营养。对于儿童来说，不仅影响正常的生长发育，其产生的胆汁淤积、肠衰竭相关肝病和导管相关并发症都可能危及生命。

去年进博会上，武田展出了用于治疗短肠综合征的Teduglutide，该产品是目前全球首个也是唯一一款批准用于短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，在美国、欧盟及日本部分国家和地区作为“孤儿药”获批。通过每日一次的皮下注射，肠外依赖的患者可以摆脱或减少肠外输注的“束缚”，改善生存质量。

今年5月，Teduglutide在海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院）实现了紧急临床用药的落地应用。而根据乐城“带药离院”政策，经过充分评估后，患儿可以实现在原治疗地用药进行后续治疗，为家长照护提供了极大的便利。

“现在真的感觉‘轻舟已过万重山’。”果果妈妈感慨地说，孩子注射药物3个月后，极大地减少了输液时间，也减轻了照护压力。如今孩子日输液量减少了50%，体重增加2kg，身高也增长了2cm。“非常感谢国家的好政策，感谢新华医院小儿外科的蔡威主任及其团队医护老师的精心治疗和护理，让孩子能够率先用上创新药，有机会脱离肠外营养支持并恢复正常生活！”妈妈说。

血管性血友病患者期盼创新药早日获批

罕见病患病人群少、市场需求少、药物研发成本高，因而很少有制药企业关注其治疗药物的研发。可以预防、治疗、诊断罕见病的药品，被形象地称为“孤儿药”。今年9月，国家卫生健康委联合6部委发布《第二批罕见病目录》，罕见病目录病种从121种增加至207种，这其中就包括短肠综合征以及血管性血友病等。武田制药此次还举办了一场罕见血液疾病领域专场发布会，由8款创新产品组成的“罕见血液疾病创新药家族”集体亮相，包括治疗血管性血友病的注射用Vonicog alfa等。

在妈妈姚女士的记忆里，今年19岁的妮妮（化名）自打出生起，就因为鼻出血不得不常跑医院。十多年来辗转多家医院，不明原因的出血始终无法有效控制。直到2017年，通过基因检测，妮妮终于在上海交大附属瑞金医院被确诊为血管性血友病。

血管性血友病患者严重时会发生内脏出血，尤其是女性患者，每一次生理期都是一场生死搏斗，甚至需要切除子宫以保命。在发布会现场讨论环节，姚女士表示，女儿每逢生理期都不得不住院输血，甚至还注射过抑制生长发育的药物来推迟月经、避免出血。如今，她最大的期盼就是用于治疗血管性血友病的创新药物Vonicog alfa能尽快获批，让女儿能得到针对性的规范治疗。

近年来，武田制药在罕见病领域开启“加速模式”，每年进博会都带来多款罕见病药物。武田中国血友病及罕见病事业部负责人刘燕表示，期待通过进博会这一开放、包容、普惠、平衡以及共赢的平台，推动新药落地应用，加速为中国患者引进创新治疗方案。

纵观这几届进博会的医疗展区，越来越多的跨国药企带来罕见病新药。得益于进博会的巨大溢出效应，创新药物和突破性疗法在中国的审评审批及商业上市的速度大大提升，相信新药好药将会加速惠及中国患者，像果果、妮妮这样的患者，人生将因此而改变。