上海一款罕见病用药获批上市
系全国首个血友病B基因治疗药物 本报讯（记者 裘颖琼）近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是全国首个血友病B基因治疗药物，也是上海今年第3款获批上市的国产1类创新药。
血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。
该药品基于药品上市许可持有人制度（MAH），在闵行研发申报、在临港新片区受托生产。今年以来，上海共有3款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。
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