不可逆盲防治有了“新答案”

历时十余年开展全链条自主攻关，上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心（眼和视光疾病国家临床医学研究中心）孙晓东教授团队牵头完成的“致盲性眼底病综合诊治策略的创建与应用”项目，今天荣获国家科学技术进步奖二等奖。

孙晓东教授团队针对遗传性视网膜病变（IRD）和老年性黄斑变性（AMD）两大致盲病因，联合上海交通大学蔡宇伽教授团队和上海朗昇生物科技有限公司，形成医研产技术开发合作，打造了多项拥有完整自主知识产权的核心技术体系，实现了眼底病基因治疗自主知识产权从“0”到“1”的原始创新与产业落地，破解了遗传性视网膜病变无有效治疗方案、老年性黄斑变性需终身每月反复眼内注射治疗的两大临床难题，为全球不可逆盲防治提供了“中国方案”。

团队开发了拥有自主知识产权的适配中国人群的基因增补技术体系，建立遗传性视网膜疾病分子诊断体系，开展全国首个多中心遗传性视网膜疾病自然病程研究。截至目前，已有近50名先天性黑矇患者完成中国三期临床试验观察，国产新药申报工作正在稳步推进，有望彻底告别高价进口药垄断的局面。

针对老年性黄斑变性久治难愈的痛点，孙晓东带领团队自主研发优化腺相关病毒高效递送载体，视网膜细胞转染效率达到国际同类产品的2至3倍，突破海外载体专利限制，成功研发中国首款老年性黄斑变性基因治疗新药，使得老年性黄斑变性有望实现从“终身治疗”到“一针管终身”的跨越。

本报记者 左妍