上海脐带血库二十二年：一份生命资源能救多少人？

上海市脐带血造血干细胞库

深低温干细胞冻存室

脐带血造血干细胞移植出库

2006年，白血病患儿嘉妮因在中华骨髓库找不到合适的供体，面临无药可医的绝境。上海市干细胞技术有限公司暨上海市脐带血造血干细胞库（以下简称“上海市脐带血库”）创始人章毅教授，依托刚筹建完成的上海市脐带血库资源，为嘉妮匹配到一份全相合脐带血造血干细胞并顺利完成移植手术，成功挽救了患儿生命。

自2004年创立上海市干细胞技术有限公司、筹建并管理上海市脐带血库以来，章毅教授坚守“服务公众，造福人类”的初心，带领团队攻坚克难、公益笃行，推动我国脐带血造血干细胞事业从空白起步、迭代突破，达到国际领先水平。历经22年耕耘，其牵头建设的上海市脐带血库，作为上海地区具备法定资质的国家特殊血站，已联合全国117家三甲医院，累计完成脐带血造血干细胞移植8400例，重症晚期恶性血液肿瘤患者五年生存率达 62.69%，相关临床数据表现优于国际同类研究平均水平。

打破认知局限

让更多人能用得上脐带血

我国每年新增血液病患者超10万人，供需缺口达90%。长期以来，行业固有认知局限于脐带血仅适用于低体重、儿童患者，成人及大体重患者救治存在细胞用量不足、排异反应剧烈、移植成功率低等诸多瓶颈。

针对这一行业痛点，章毅教授带领临床团队深耕细研、大胆创新，自主研发形成脐带血联合半相合亲缘外周血造血干细胞移植、脐带间充质干细胞联合移植双重创新方案，为解决传统移植后排异反应率高、重度GVHD频发的临床难题提供了新方案。

截至目前，在上海市脐带血库累计完成的8400例移植中，成人患者占比71.89%，体重超过30公斤的患者占85.67%。这两个数字打破了“脐带血只能救小孩”的旧观念。

2015年，仅6个月大的园宝被确诊为罕见的“早发型炎症性肠病（IL-10基因缺陷）”，当时国内尚无利用脐带血治疗该病的公开先例。上海市脐带血库联合儿科医院成功完成移植，园宝是当时公开报道中，接受该疗法年龄最小、体重最轻的患者之一。11年过去，当年那个岌岌可危的襁褓婴儿，如今已长成亭亭玉立的少女，生长发育与同龄人无异，健康、阳光地走过了移植后的每一个年头——这份跨越11年的成长，是脐带血移植长期临床效果的真实案例记录。

2026年初，87岁的急性髓系白血病患者通过上海市脐带血库完成移植——从婴儿到耄耋，临床适用患者年龄边界持续得到拓展。

一个“满月妹妹救哥哥”的案例至今令人动容。亲缘脐带血移植中，供者是一名刚满月的女婴，为国内公开报道中年龄极小的脐带血供者移植案例。这一案例充分印证了亲缘脐带血的独特临床价值，也为家庭脐带血储存提供了重要实践依据。

2018年，在共建“一带一路”医疗合作中，上海市脐带血库完成一例华人脐带血救治外籍患者的病例，为全球范围内该类病例增添了新的临床样本——一名巴基斯坦患者在上海市第一人民医院和上海市脐带血库的接力下成功获救。中国脐带血移植技术的光芒，照进了共建“一带一路”国家和地区。

攻坚技术壁垒

构建全链核心优势

干细胞领域兼具技术壁垒高、研发周期长、产业化难度大、合规标准严苛的特点，长期以来核心技术、存储质量、制备工艺多受制于国际标准。

章毅教授本人作为国务院政府特殊津贴专家、国家万人计划专家、科技部科技创新创业人才，带领团队直面这些痛点，系统构建了覆盖核心技术研发、质量标准制定、临床转化应用及产业链协同的完整生态。截至目前，形成覆盖干细胞全产业链的核心专利技术108项（授权68项，其中发明专利34项），多项科技成果已落地转化应用。

干细胞长期存储活率低、活性不稳定，是全球行业共性难题，直接制约临床救治效果。章毅教授牵头攻坚，自主研发形成-196℃深低温干细胞冻存技术体系，自主研发含特异性小分子活性保护成分的专属冷冻保护剂，搭配全封闭自动化处理系统，有效改善了干细胞长期存储损耗大、活性差的行业痛点。该项研究成果获得上海市科技进步奖。

制备环节同样啃下了硬骨头。团队自主研发围产干细胞规模化制备关键技术，干细胞制备稳定达到较高成功率。制剂通过中国食品药品检定研究院质量检测认可及临床安全性评价，报告显示干细胞具有良好的增殖能力、多向分化能力以及免疫调节能力，纯度高、无病原体污染、无致瘤性，达到临床级使用高标准。

临床技术上的突破更为直接。针对外周血造血干细胞移植后排异反应率高、GVHD程度重的痛点，章毅教授自主研发形成脐带血联合半相合亲缘外周血造血干细胞移植、脐带间充质干细胞联合移植方案。采用该方案后，GVHD累计发病率较常规移植方案降低约22%，对肺部排异反应有明显改善作用。重症晚期恶性血液肿瘤患者五年生存率达62.69%，高于美国杜克大学公开研究数据53.48%。

在细胞治疗新赛道上，在陈竺院士和陈赛娟院士的倡议并指导下，上海市脐带血库联合瑞金医院开展了脐带血通用型CAR-T细胞的技术研发。脐带血天然免疫原性低，其丰富的低分化T淋巴细胞是通用型优质CAR-T细胞制备的理想来源。

在干细胞制备领域，团队自主研发了围产干细胞规模化制备关键技术，干细胞制备稳定达到较高成功率。所有干细胞制剂均通过中国食品药品检定研究院权威质量检测与临床安全性评价，经检测，制剂增殖能力、多向分化能力、免疫调节能力优异，纯度达标、无病原体污染、无致瘤性，完全满足临床级高标准使用要求，为临床移植筑牢质量根基。与此同时，章毅教授聚焦临床转化痛点，打通“实验室研发—临床应用—产业落地”全链条闭环。

为搭建长效科创交流与迭代平台，章毅教授连续组织举办“中国脐带血造血干细胞移植与伦理峰会”，汇聚国内外数百名权威专家学者，搭建学术交锋、技术互通、伦理共建的高端平台，持续推动国内干细胞领域技术迭代、理念革新、规范升级。

他还持续完善产业布局，打通“产学研医用”全链条转化路径。2018年，他牵头建成国内具备干细胞治疗技术先行先试资质的国家医保定点干细胞医院，获批国家卫健委核发的医疗机构执业许可证，为三级资质的医保定点医院。医院规划100个百级无菌层流病房，设立国内较早的干细胞院士工作站，且多次获评优秀院士工作站。医院年干细胞移植手术能力超1000例，是国内干细胞临床转化的核心阵地。

同时，章毅教授积极联动优质产业资源，与华润医药商业集团达成深度合作，布局港澳、辐射东南亚、面向全球；联动多所高校、央企搭建全链条产业联盟，构建起协同创新、资源共享的干细胞产业生态。

牵头行业标准

完善质控体系

国内脐带血行业发展初期，存在操作流程不统一、质控标准不清晰、伦理规范不完善等问题，行业整体缺乏规范化依据。章毅教授依托多年临床实践与技术积累，牵头搭建全流程操作规范与质量体系，推动行业从经验化操作转向标准化、规范化运行。

作为国家特殊血站，上海市脐带血库始终坚守国家监管要求，严格遵循《血站管理办法》等国家级法规，搭建起覆盖全流程、可追溯的质量管控体系。从源头采集、冷链运输、实验室制备、精准检测、深低温冻存到临床筛选、安全发放，每一个环节都建立标准化操作规范，实现全链条质量闭环管理。在标准建设上，章毅教授主导编制并发布国内首部脐带血采集、冻存相关团体标准《脐带血采集、冻存、发放服务认证要求（T/CSC120045-2021）》，获得“上海品牌”认证，2024年再次修订完善。

凭借严苛的质量管控，上海市脐带血库在历年国家、上海市质量飞行检查及双随机抽查中均以优异成绩通过，顺利通过ISO9001质量体系认证，章毅教授本人也凭借卓越的质量管理成果获评“上海市政府质量奖”，以硬核质控守住患者生命安全底线。

从出版国内首部专著，到发布国内首部脐带血采集冻存团体标准，再到推动首个行业标准出台——章毅教授不只做了技术创新的践行者，更做了行业规则的制定者。

坚持民生救助

荣获全国劳模

2006年4月，上海市脐带血库获得原国家卫生部核发的《中华人民共和国血站执业许可证》。从获批那一刻起，这个由国家批准设置的特殊血站就被写入非营利的公益底色。

为破解传统公益单向输血、不可持续的行业困境，章毅教授创新提出“存捐互利”公益模式，将个人自体存储的生命保障与公共捐赠的社会救助深度融合，实现商业可持续与公益普惠性双向赋能。该模式打破公益资源供需失衡、流转不畅的痛点，建成国内体量较大的干细胞公共资源实体库，大幅提升华人患者配型成功概率，为全国血液病患者搭建起高效、精准、可及的生命救援网络。这一创新公益模式成效卓著，获国际顶刊《Nature》专题报道，成为全球干细胞公益领域的中国样板。

22年来，章毅教授带领团队坚守公益本心，持续加大民生救助力度，累计为移植患者公益性减免医保目录内脐带血造血干细胞移植技术服务费用超2亿元，切实减轻重症患者家庭就医负担。同时，创新构建“保险+健康+生物科技”慈善生态圈，联合多家央国企保险机构，为储户赠送特定疾病保险，打造公益帮扶与保险救助相结合的保障机制，全方位守护群众健康。依托专项公益力量，成立“上海市脐带血造血干细胞移植白血病慈善基金”，精准帮扶困难血液病家庭，为绝境中的家庭带去希望与光亮。

立足国家民生帮扶大局，章毅教授牵头承担“全国地贫患者移植救助”国家级公益专项，以海南博鳌附属干细胞医院为临床主阵地，联合海南省红十字会设立儿童血液病专项救助基金，全力帮扶海南特困地贫患儿，主动承担首批地贫公益移植全部费用，精准助力特殊病患群体脱困康复。同时，持续深耕罕见病公益救治领域，不计成本、不惧难题，全力攻克罕见病救治难题，累计完成400余例罕见病救治案例，让众多罕见病患者摆脱了无药可医、无术可治的困境。 （左妍）