找靶点是新药研发关键

随着物质条件的改善和人民对生活品质要求的提升，新药研发成为健康与疾病诊治领域最为关注的热点之一。新药开发的新方法和新技术是什么？药物研发到上市的周期如何缩短？如何看待人工智能技术带来的“虚拟临床试验”？在昨天举行的第四届世界顶尖科学家论坛新药研发论坛上，多位诺奖得主分享观点。

“生物学引领我们找到靶向，发现药物；化学更像是一个工具，帮助我们理解蛋白质并且制造药物。”拉斯克临床医学研究奖得主迈克尔·谢帕德提到，科学家正将基础研究的积累与计算机技术结合加速药物研发过程。

诺贝尔化学奖得主亚利耶·瓦谢尔提到了“算力”的重要性。他的团队去年利用计算机启动针对非典和新冠病毒的研究，对病毒大分子构建模型计算发现变种，这种预测的毒株在英国被发现。“研究中我们还发现了变种与受体及抗体结合力的特征，这些特点对疫苗设计有很大的帮助。”

“但似乎我们仍然在‘大海捞针’”，诺贝尔化学奖得主罗伯特·莱夫科维茨认为，技术发展下，科学家已经能够利用高通量对分子进行多样化筛选，已经实现了数量级的飞跃，但现在面临的是从上十亿甚至更高数量筛选。找到准确的靶点仍然是全世界面临的共同难题。中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所学术委员会主任蒋华良非常赞同：“2003年完成全基因组测序项目发现更多药物靶点，但事实上，至今成药靶点只有不到一千个。靶点的缺乏仍是药物研发最大的挑战。”

合成化学、计算机生物学或许能够带来突破。麦克阿瑟天才奖得主余金权分享了一个案例，团队用化学方法为自闭症药物研发找到了关键位点，将原本企业耗费巨大人力物力的研发过程简化，极大加速了药物研发进程，降低成本。

人工智能为药物研发的诸多流程按下加速键，“虚拟临床试验”似乎也带来了新形式。但与会专家都有一个共识：不掌握新的技术就没有竞争力，但始终不能忘记，药物是为“人”而研发，所有技术都不是万能的。

本报记者 易蓉