两款中国新药　获FDA临床试验许可

本报讯（记者郜阳）记者从中国科学院上海药物研究所获悉，该所参与研发的两款药物：抗肿瘤药物IDH1抑制剂HH2301和甘露特钠胶囊（商品名：九期一），近期分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验默示许可和国际多中心Ⅲ期临床试验许可。

上海药物所与海和生物联合研发的针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变体的选择性抑制剂HH2301，拟用于治疗IDH1突变的实体瘤包括晚期胆管癌、软骨肉瘤和胶质瘤等。

代谢异常是恶性肿瘤的十大特征之一，靶向肿瘤代谢被认为是极具潜力的抗肿瘤新策略。IDH1是细胞糖代谢的一个关键限速酶，是迄今发现的人类肿瘤中突变最广泛的代谢酶之一。上海药物所肿瘤药理团队搭建了多个针对代谢酶的体内外抗肿瘤药效学研究平台，通过与海和生物的药物化学研究团队的通力合作，筛选发现了新的突变型IDH1选择性抑制剂HH2301，并在体内外模型中证实了该化合物针对IDH1突变实体瘤的治疗潜力，阐明了与上市药物相比的明显优势。

九期一是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物。其作用机制研究表明，九期一通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。去年11月2日，中国国家药品监督管理局有条件批准九期一上市，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。绿谷制药以九期一在中国国内的Ⅲ期临床试验为数据基础，直接向FDA申请开展国际多中心Ⅲ期临床试验并获得批准。