自从2018年5月多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》以来,我国引进了多种疾病修正治疗药物,多发性硬化患者的药物可及性取得了进步。患者在确诊后应尽早开始疾病修正治疗(英文简称DMT)并长期维持治疗。
多发性硬化是一种中枢神经系统的自身免疫性疾病,好发于29~39岁青壮年,以女性患者居多。人体中枢神经系统内有大量神经细胞汇合在一起,并在大脑、脊髓和身体其他各个部分之间构成网络或回路,控制着人体的各项功能。多发性硬化是由于免疫系统错误攻击中枢神经系统中不同部位的髓鞘,神经信号传导受阻所致。
“多发性”是这个疾病最主要的特点,即指时间多发与空间多发。由于多发性硬化症可累及人体的中枢神经系统,其临床表现复杂多样,常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等,且随着时间推移会逐渐加重,严重者可导致失明、残疾、瘫痪等,同时容易误诊导致疾病被忽略,耽误治疗。因此,建议一旦出现不明原因的相关症状,尽早到医院神经内科排查治疗。
随着国家对罕见病相关利好政策的落地,多发性硬化患者的规范诊疗、救治保障和疾病管理正在加强,当前对多发性硬化治疗已经达到了“可防可控”的目标。多发性硬化存在治疗“黄金期”,早发现、早治疗有利于改善病情预后。大部分多发性硬化患者在早期都是复发缓解型,早期症状急性发作后,多数受损的神经元可以被修复,不仅功能可以逐渐恢复,疾病的症状和进展也会缓解。复旦大学附属华山医院全超教授表示,新的治疗方案不断涌现,使得患者离“新生”的目标越来越近、越来越清晰。 虞睿