基因编辑:神奇的“手术刀”

法国女科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（左）和美国女科学家珍妮弗·道德纳（右） 新华社 发

北京时间昨天傍晚，瑞典皇家科学院常任秘书戈兰·汉松宣布，将2020年诺贝尔化学奖授予埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和珍妮弗·道德纳两位女科学家，以表彰她们对新一代基因编辑技术CRISPR的贡献。

埃玛纽埃勒·沙尔庞捷生于1968年，现任德国马克思·普朗克生物感染研究所主任，同时是瑞典于默奥大学的访问教授。珍妮弗·道德纳生于1964年，现任美国加州大学伯克利分校化学及化学工程系教授。

沙尔庞捷与道德纳在2011年合作开展CRISPR技术研究。“两人最重要的工作就是在2012年于国际顶尖学术期刊《科学》上发表论文，证明了CRISPR/Cas9系统在体外实验中能‘定点’对DNA进行切割，为这一领域的发展奠定了基础。”上海科技大学助理教授、研究员刘佳告诉记者。

CRISPR/Cas9基因编辑系统是21世纪最为重要的生物发现之一。在2015年被《科学》评为年度突破。CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比，CRISPR/Cas9具有成本低、制作简便、快捷高效的优点，于是它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。

“现在，新一代CRISPR技术已经可以更有效、更精确地修改基因组。美国也有多家公司在进行产业化发展。”刘佳介绍，“基因编辑最主要的应用场景是用于人类遗传疾病的治疗，比如基因位点突变导致的地中海贫血症、先天性黑蒙等。”而如今，碱基编辑和引导编辑系统的出现标志着CRISPR基因编辑技术发展到了新的阶段。“对于基因编辑技术，中国其实跟进很快。”刘佳介绍。2012年起，他在美国开展相关研究，当时基因编辑技术还处于第一、第二代的阶段，参与研究的中国科学家并不多。当他开始博士后研究时，第三代基因编辑技术刚刚“冒头”，中国已经迅速跟进。“第三代基因编辑技术开始，我国整体水平、跟进速度、研发原创性相比之前很多学科有了极大进步。”而刘佳所在的上科大实验室，也正开展基因编辑工具递送的研究工作。

“基因编辑”这个名词对人类来说其实并不陌生。事实上，早在1963年，就在著名的DNA双螺旋模型获得诺贝尔奖之后仅仅一年，分子生物学家约书亚·莱德伯格就乐观地预言，通过修改人体基因来治疗疾病，“将仅仅是个时间问题。1990年，威廉·安德森医生将一段功能正常的人类基因放入4岁小女孩阿香提·德希尔瓦的细胞内，以替代小女孩身体内出现致命错误的基因。基因编辑治疗也从幻想走进现实。从此，科学家们开始挥舞“上帝的手术刀”，力图通过修改自身的遗传信息，对抗亿万年进化带来的病痛折磨。

在基因编辑治疗发展路上，有过掌声，也有质疑。“近两年，在人类胚胎细胞上开展基因编辑一度引起热议。其实多国科学家都在开展相关实验，基因编辑是‘阿拉丁神灯’还是‘潘多拉魔盒’，慎之又慎地处理好伦理问题非常重要。”刘佳说。

据介绍，目前已有基因编辑治疗进入临床研究阶段。新晋诺奖得主道德纳也曾谈到，在个性化医疗领域，CRISPR技术推动了多款个性化药物的发展，帮助病人获得更好的治疗。在未来的几年里，通过修复基因突变，CRISPR还有望治愈一些严重的遗传疾病，如镰状细胞贫血。

两位获奖者是诺贝尔化学史上第一对同时获得诺奖的女性，也是诺贝尔化学奖史上第六位和第七位女性得主。沙尔庞捷在获奖后表示：“我们希望今天获奖可以给全球的年轻女孩传递一个强有力的信号。” 本报记者 郜阳 易蓉