为急性髓系白血病患者谋求病情缓解之路

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，根据分类分型不同，白血病亚型复杂多样，针对个别亚型白血病，已经研发成功可实现治愈的药物，而对于大部分白血病亚型，治疗对策仍处于研发征程之中。

急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一。中国医学科学院血液病学研究所王建祥教授介绍，有别于其他亚型的急性髓系白血病，携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML），初发时白血病负荷比较高，表现为白细胞数特别高，人感到不舒服，比如疲乏，有发热等感染的征象，或者伴有出血。累及的其他部位比如牙龈，出现牙龈增生，牙龈肿胀的程度可达到大半个牙冠都被牙龈包裹。

这类FLT3突变的急性髓系白血病属于高危型急性髓系白血病，意味着缓解率比较低，生存期比较短，容易复发，需要做干细胞移植，才可以改善疗效。不同的研究人群、不同的种族，以及不同的地域，发生突变的频率会有不同。FLT3突变在AML人群里面可能占20%-30%，比例是相当高的，治疗需求非常迫切。

FLT3突变的急性髓系白血病治疗难度很大，目前临床上主要依靠化疗。化疗对适用人群有所区分，主要分为两类人群，第一类是化疗耐受能力较强的患者，通过化疗争取缓解，同时积极物色供体，实施造血干细胞移植的准备。化疗若干疗程之后，进行造血干细胞的移植。第二类是不能耐受化疗的，而且没有适用的靶向药物的患者，他们接受的化疗剂量比较小，缓解率不高，当然一旦缓解也希望有机会干细胞移植，但是总体效果不佳。这部分人群，其中包括不少老年患者，存在很大的未被满足的治疗需求。

对于难治复发的FLT3突变的急性髓系白血病，靶向药的获批与运用使患者有望得到控制和缓解的机会。日前，中国国家药品监督管理局已附条件批准吉瑞替尼用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病成人患者。上述批准基于三期ADMIRAL试验结果，接受吉瑞替尼治疗的患者总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救化疗者为5.6个月，该结果已经发表于《新英格兰医学杂志》。比起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS）。

王建祥教授强调，白血病不是不治之症。临床上有许多办法，包括化疗、造血干细胞移植、靶向药等，使得一部分患者可以获得治愈。一旦确诊白血病，患者应到有血液专科的正规医院就诊和治疗，确保安全有效。医患双方在治疗过程中要积极配合，充分交流。患者在日常生活中要注意预防感染，伴有其他慢性疾病的患者要积极治疗合并症。

乔闳