创新疗法将“功能性治愈”变为现实

随着人口老龄化进程的加快，一种高发于老年群体的恶性肿瘤逐渐引起广泛关注，这便是被称为“潜伏在骨头里的杀手”——多发性骨髓瘤。

■早期识别病情 把握治疗窗口期

多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，发病率在全球多个国家位居血液肿瘤第二位。目前无法彻底根治。该病起源于骨髓中的浆细胞，我国患者的中位发病年龄约为63岁。由于其早期症状缺乏特异性，极易发生漏诊或误诊，导致许多患者错失最佳治疗时机，严重威胁老年人的生命健康。

上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任杜鹃教授介绍，多发性骨髓瘤临床表现多样，医学界常用“CRAB”（高钙血症、肾功能损害、贫血、骨损害）来概括其典型症状。值得注意的是，并非所有症状同时出现才能确诊，部分患者可能仅表现出其中一种或两种症状。临床上，不少患者因腰背疼痛就诊于骨科，或因肾功能异常就诊于肾内科，这也导致该病误诊率居高不下。因此，推动多学科协作、提升各专科医生及公众对疾病的认知，对于早期识别病情、把握治疗窗口期具有重要意义。

多发性骨髓瘤的疾病进展一般经历三个阶段：最初是临床意义未明的单克隆免疫球蛋白血症，此阶段绝大多数患者进展缓慢，通常只需定期随访；随后可能进入第二阶段，即冒烟型骨髓瘤，此时患者已出现相关指标异常，但尚无临床症状；部分患者会进一步进展至第三阶段，即活动性（症状性）骨髓瘤，此时则需启动积极治疗。杜鹃教授指出，如果能在前两个阶段及时发现疾病，不仅有利于患者的自我健康管理，也能为后续治疗赢得更佳时机。因此，定期体检对早期筛查有重要意义，尤其是50岁以上的高危人群更应该注意相关指标。如果在血常规中发现原因未明的贫血、球蛋白升高或尿蛋白阳性等异常，就需要提高警惕。通过血液M蛋白筛查、血清蛋白电泳等检查，就诊者可以针对性筛查血液中的特异指标，尽早发现疾病的蛛丝马迹。

■双抗及联合方案 争取“功能性治愈”

医学界已经提出“功能性治愈”的治疗目标。所谓“功能性治愈”，是指通过治疗使患者达到持续的深度缓解，且无需依赖长期治疗，即可维持无疾病相关症状、无疾病进展的状态，同时生活质量接近正常人群。在这一过程中，微小残留病（MRD）是评估疾病缓解深度、预测复发风险的关键指标。MRD阴性意味着患者达到深度缓解，且缓解持续时间越长，复发风险越低，预后也越好。

疾病复发是多发性骨髓瘤患者面临的主要挑战。以双特异性抗体为代表的新型药物，为复发/难治性患者带来了新的希望。双特异性抗体的分子结构上设有两个靶点，能同时结合肿瘤细胞与免疫细胞。由于多发性骨髓瘤的发生与免疫功能异常密切相关，双特异性抗体可借此调动患者自身免疫系统，精准攻击肿瘤细胞，从而延长深度缓解时间，降低复发风险，提升整体临床获益。双抗与其他药物联合使用，可能成为未来的重要治疗趋势。2025年美国血液学会（ASH）年会公布的研究显示，双特异性抗体联合CD38单抗疗法显著延长了复发/难治性多发性骨髓瘤患者的中位无进展生存期，疗效引人瞩目。医学界也正在探索该联合方案用于初诊患者的治疗，通过早期强化治疗，使患者更快获得深度缓解，延长疾病稳定期。

杜鹃教授强调全程管理的重要性。患者应坚持定期随访，以便及时监测指标变化与复发迹象，配合医生调整治疗策略。患者也应增强疾病自我管理意识，注意预防感染、适度锻炼、保持积极心态。通过全方位、科学化的管理，患者能更好地控制病情，稳步迈向“功能性治愈”的未来。 乔闳