新药首发，从未停止的创新脚步

曹峻洋 医学博士、辉瑞生物制药中国区首席医学官、副总裁

李进晖 辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病业务总经理

宋发贤 辉瑞生物制药集团中国区肿瘤市场部负责人

丁良福 辉瑞生物制药集团中国区罕见病市场部负责人

黄堪荣 辉瑞生物制药集团中国区炎症与免疫销售部负责人

牛燕来 辉瑞生物制药集团中国区炎症与免疫市场部负责人

在加速创新药物的研发并引进中国方面，这届进博会上，我们将看到辉瑞的诚意。

记者｜周　洁

在国家医药政策的推动下，近年来，医药行业格局不断生变，行业内部优胜劣汰，创新成为医药企业发展的核心动力。作为医药行业领头羊，辉瑞公司一个又一个新药的推出，极大地推动着整个新药研发领域的发展，也给患者带来越来越多的治疗机会。

“创新药物已经是我们的一个主要任务，目标在于提高中国优质医疗健康资源的可及性。” 医学博士、辉瑞生物制药中国区首席医学官、副总裁曹峻洋先生表示。

第三届中国国际进口博览会上，辉瑞公司扩大了展台面积，将全面展示最近在药品研发上的突破，将展现包括在肿瘤、疫苗、抗感染、炎症与免疫、罕见病五大领域的多个创新产品，其中维万心®、劳拉替尼（产品仅在海南博鳌先行区获得先行先试审批）、舒坦明®、贝博萨（产品尚未在中国境内正式获批）等，均为创新药物。

中国市场一直是辉瑞公司重要的市场，在加速创新药物的研发并引进中国方面，这届进博会上，我们将看到辉瑞的诚意。

持续创新肿瘤药，助力精准医疗

电影《我不是药神》让公众关注到白血病患者的用药难，同时也让中国人认识到了原研药创新的艰难。深耕中国三十余年的辉瑞曾率先将乳腺癌化疗基石药物、白血病标准治疗药物等领先的化疗药物引入中国，惠及数十万中国乳腺癌及血液肿瘤患者。

十多年来，辉瑞在靶向治疗药物领域的研发创新一路高歌猛进。随着“精准医学” 概念的提出，辉瑞积极部署肿瘤精准化靶向治疗，推动乳腺癌、肺癌、肾癌、胃肠间质瘤等多个肿瘤领域逐步迈向“靶向治疗时代”。

肿瘤领域目前是辉瑞中国乃至全球的重点战略领域，三十多年来辉瑞为改善中国肿瘤患者的生存不懈努力。在全球，辉瑞肿瘤目前拥有超过20 种肿瘤药物和生物类似药，这些药物涉及30 多种适应症，包括乳腺癌、肺癌、肾癌、前列腺癌以及白血病和黑色素瘤。“目前我们在中国引入了11 个肿瘤产品，并将持续引进创新产品，协助医疗机构推动肿瘤治疗的精准化、规范化和均质化。此外，我们积极探索多种商业支付模式，以提高抗肿瘤创新药物的可及性和可支付性，让更多患者获益。”辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病业务总经理李进晖表示。“未来十年是癌症防控的关键十年，辉瑞积极响应‘健康中国2030’，全力支持政府的癌症防控目标，助力患者五年生存率得到提升。”

以中国恶性肿瘤发病率最高的肺癌为例，2013 年，辉瑞在中国引进并上市了第一款肺癌靶向药物——治疗ALK 阳性非小细胞肺癌的靶向抑制剂克唑替尼，开启了中国肺癌精准治疗的新时代；2019 年，第二代表皮生长因子受体- 酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）靶向药物达可替尼引进中国，为中国患者更常见的靶点提供丰富的治疗选择，并通过靶点下不同位点的细分，进一步践行了肺癌治疗中“精准再精准” 理念。

本届进博会上，辉瑞将展示其创新的第三代ALK 阳性非小细胞肺癌靶向药物劳拉替尼，这款药物将有望打破我国肺癌“钻石突变” 患者耐药的困境，为其实现总生存期的延长提供了可能。

目前这款药物已经得到美国及欧洲药监部门的审批，但尚未在国内上市，依托海南博鳌乐城先行区“特许医疗，先行先试”的政策优势，劳拉替尼已经在海南博鳌先行区获得先行先试审批，已有国内患者陆续获得劳拉替尼带来的治疗获益，不久将正式引进中国。

中国肿瘤患者的另一大福音，是此次进博会上辉瑞展示的创新药物贝博萨（注射用奥加伊妥珠单抗）。作为全球首个获得FDA 批准的靶向CD22 抗体偶联药物（ADC），贝博萨打破了复发/ 难治成人急性淋巴细胞白血病患者标准治疗无法缓解病情的困境，延长患者的生存时间，提高患者得到骨髓移植并治愈的机会。据悉，贝博萨于今年3 月在中国纳入优先审评品种名单，有望尽快获批上市造福中国患者。

辉瑞生物制药集团中国区肿瘤市场部负责人宋发贤先生介绍，在当前的精准化治疗时代，辉瑞携手专家学者，继续将靶向治疗“精准” 的边界不断前移，深入强化“精准再精准” 的理念，加速引进创新药物，为肿瘤患者带来更精准有效的治疗方案。

疾病管理概念的革新也将是未来影响肿瘤患者生存的重要一环。比如乳腺癌领域，辉瑞帮助医疗机构开展多学科规范化诊疗，助力乳腺癌领域均质化建设；采用“全方位、全周期”——两全管理模式助力推动乳腺癌规范诊疗和慢病化管理的进程。全周期是指在患者治疗的全过程中，保证每个阶段都有药物覆盖；全方位是指推动因乳腺癌产生的心血管、骨质疏松、抑郁等疾病的管理治疗，把乳腺癌衍生的共病纳入管理。

发力罕见病，不放弃每一个人

罕见病一直是全人类的挑战，与其他疾病相比，罕见病从疾病认知、诊断、治疗到患者药物可及性、可支付性都存在较大的差距。我国有2000 多万罕见病患者，每年新增患者超20 万。罕见病的治疗方案花费高、耗时长，令患者及家庭不堪重负。

在罕见病药物研发领域，辉瑞是不可忽视的一股力量，拥有丰富的在研产品线，包括许多创新疗法，为中国的罕见病患者带来了温暖和希望。辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病业务总经理李进晖女士介绍：辉瑞将上市罕见病创新药物维万心®（氯苯唑酸软胶囊），作为全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，维万心®将填补此前中国在ATTR-CM 治疗领域无有效药物的空白。

ATTR-CM，许多人可能都不曾听过这个名字。这种疾病病因是不稳定甲状腺素蛋白的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积就会使心肌变硬，进而引发心衰。

由于疾病认知度低，临床上ATTR-CM 常与心衰混淆。在中国，ATTR-CM 诊断率不足1%。然而，这一疾病的确可在较短时间内夺取患者的生命。数据显示，ATTR-CM 患者临床诊断后平均存活的时间较短，大约为2 年到3.5 年。

此前ATTR-CM 患者缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能针对症状治疗，帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等。在极少数情况下，患者还需要进行心脏和肝脏移植，严重影响着患者个人和家庭生活。

得益于中国政府“加快罕见病药物审评审批” 的政策和专家们的共同努力，维万心® 于今年9 月30 日中国获批，与美国、日本上市时间仅相差一年，基本实现了全球同步上市。维万心®的获批，让中国ATTR-CM 患者通过口服药物即可缓解症状，减少了心血管死亡率及心血管相关住院，对于疾病的管理和延缓进展都有很大帮助。

针对ATTR-CM 诊断率低的问题，辉瑞也有了技术相对成熟的AI 智能筛查模型，此前在其他已上市国家开展心衰和ATTR-CM 分类筛查时的数据显示，对于心衰的筛查可以达到最高93% 左右的准确率。据辉瑞生物制药集团中国区罕见病市场部负责人丁良福先生介绍，辉瑞准备将这套系统引进中国，据悉，辉瑞计划与中国心血管联盟、中国心衰中心合作开展AI筛查试点项目，希望能够尽快帮助潜在患者获得快速诊断，从而及时获得有效的、有针对性的治疗。

维万心® 不仅填补此前中国在ATTR-CM 治疗领域无有效药物的空白，更将为推动中国ATTR-CM 疾病的识别和诊断、以及疾病管理的进步带来帮助。由于大部分罕见病在临床上容易被误诊漏诊，辉瑞通过多种方式的培训，将更多关于疾病的学术信息传递给临床一线的医生，帮助他们提升对疾病的临床认知、诊断能力和治疗水平，以期帮助提升诊断效率，使更多的患者能够及时得到治疗。

除了转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）外，辉瑞还一直致力于推动血友病诊疗的发展，在完善血友病规范管理体系、提升药物可及性、探索多方共付模式、减轻患者负担方面都进行了许多努力。

难治皮肤病新药0 的突破

据国家卫生健康委员会相关统计数据，我国每年的皮肤病门诊患者总量已经接近3 亿人次，其中，中国特应性皮炎患病人数约为千万。

特应性皮炎是一种常见的、复发性、慢性、炎症性皮肤疾病，以反复发作的剧烈瘙痒和皮疹为主要临床表现，患者常伴随过敏性鼻炎、哮喘等其他特应性疾病。由于剧烈瘙痒引起的睡眠缺失及心理问题，严重影响着患者生活质量，同时也给患者家庭和社会带来巨大的经济负担。

2019 年的进博会上，辉瑞首次展示了治疗轻中度特应性皮炎的无激素PDE-4 抑制剂外用处方药舒坦明®，随后，不到一年的时间内，舒坦明® 通过快速审评审批进入中国，是首个进入临床急需境外新药名单的皮科外用药，也是国内第一个且唯一获批此类治疗机制的外用PDE-4 抑制剂。

值得一提的是，舒坦明® 是辉瑞进入皮科的第一个产品，首个产品就打破了10 多年来在外用非激素抗炎领域无新产品的现状，在外用药物治疗轻中度特应性皮炎上，舒坦明® 有着划时代的意义。辉瑞生物制药集团中国区炎症与免疫市场部负责人牛燕来女士介绍，舒坦明® 在中国的获批是一个重要的里程碑，填补了中国儿童特应性皮炎未被满足的治疗需求，为广大的中国特应性皮炎患者尤其是2 岁及以上的儿童患者提供了缓解症状的机会。特应性皮炎（也称为特应性湿疹）是最常见的慢性炎症性皮肤病之一， 以反复发作的慢性湿疹样皮疹为主要表现，伴有显著的皮肤干燥和瘙痒。

辉瑞生物制药集团中国区炎症与免疫销售部负责人黄堪荣先生介绍，舒坦明® 获批前，临床常用外用糖皮质激素为特应性皮炎治疗的一线疗法，虽然能够有效起到抗炎、止痒作用，但长期大面积使用糖皮质激素可能会导致皮肤和系统的不良反应，使得大部分家长不太愿意给孩子使用。

通过选择性靶向抑制特应性皮炎中过度活化的PDE-4，减少炎性细胞因子的产生，舒坦明® 有效克服了糖皮质激素的缺点，在2 岁及以上患者中的疗效、安全性和对生活质量的改善效果经过多项指标验证，具有长达52 周药物的安全性数据，可满足大部分患者对于安全性更佳的外用药物的需求，尤其是儿童患者的需求。

中华医学会皮肤性病学分会免疫学组在2020 年2 月发布了《中国特应性皮炎诊疗指南（2020）》，将PDE-4 抑制剂纳入特应性皮炎诊疗推荐用药。

针对特应性皮炎反复发作、极其顽固的特点，北京大学人民医院皮肤科主任张建中教授表示，在临床治疗时，正确的患者教育是关键。临床医生应该让患者了解特应性皮炎需要长期治疗和精心管理。此外，还应向患者强调规范治疗的重要性，耐心的医患沟通可以让患者更积极地配合诊断治疗。

为此，本届进博会上辉瑞也将通过相关活动来普及特应性皮炎的合理用药知识。随着舒坦明® 在国内获批，特应性皮炎的诊疗规范化和疾病科普宣传教育早已开始。不久前的10 月10 日，由中国康复医学会专家们倡议、辉瑞制药支持的中国特应性皮炎关爱月科普系列活动——专家倡议背书仪式举行，目的就是帮助更多的人了解特应性皮炎，掌握相关诊疗知识与技能。

百年老店辉瑞，从未停止创新的脚步。