做老百姓用得起的好药

已经年过花甲的中国工程院院士丁健，每天还忙碌在中国科学院上海药物研究所的实验室里，不仅为新药研发的每一个环节把关，还关心着每一项科研成果的转化落地。

自1992年从日本留学归来，丁健一直在潜心研制具有自主知识产权的抗肿瘤新药。他的愿望从没有变过：“做老百姓用得起的好药。” 28年过去了，岁月染白了他的黑发，也见证着他不变的初心和不懈的努力。

日前，在“庆祝全国科技工作者日暨全国创新争先大会”上，丁健被授予第二届全国创新争先奖章。

新药研发从来不会是一条坦途，“上海药物所做药人的‘基因’就是创新，哪怕再难也要坚持原创。”丁健坚定地说。在丁健从事的抗肿瘤药物领域，有很多进口药物。不过，由于人种、环境、生活习惯不同，肿瘤的类型也有不同。例如我国高发的肝癌、食道癌和鼻咽癌，并不是国外制药公司所重点关注的。“我们中国人群中高发的肿瘤，就必须要由中国的科学家自己来研发药物。”丁健说。

一粒进口抗肿瘤药物，动辄数百元甚至上千元人民币。这对很多患者家庭来说，几乎是不可承受之重。“如果有100个患者，却只有两三个人负担得起这种药，那这项研究的应用价值就大打折扣。”丁健说，“我们要做药效好，并且让老百姓用得起的好药。”

2015年，丁健作为首席科学家牵头的中国科学院战略先导A类科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”正式启动，目标是对病人开展精准治疗。

丁健表示，团队2012年就提出了要做个性化药物的想法。为此，他带领药物创新团队搭建了符合国际规范和水准的覆盖分子水平、细胞水平和整体动物水平的系统化三级抗肿瘤药物评价平台；建设了“抗肿瘤药物研发、敏感标志物探究、耐药机制探明，以及联合用药方案制定”四位一体的药物转化研发平台；布局了蛋白激酶、表观遗传、肿瘤代谢、肿瘤免疫微环境四大研究领域，储备了一条具有国际竞争力的抗肿瘤药物研究管线。

“我们现在通过生物标志物来做药，目前有5个原创新药在欧美开展了临床试验。”丁健透露，“例如ERK抑制剂、EZH2抑制剂、c-Met抑制剂等，近日PI3Kα抑制剂CYH33又获得美国FDA的临床试验默示许可，拟用于治疗晚期实体肿瘤。” 本报记者 郜阳