让罕见病患者有药可治

■我国人口基数庞大，各种罕见病的人群累积起来有相当大的规模，按照五十万分之一的发病率测算，去年我国罕见病患者已超过2000万。

■罕见病因患病人群少、市场需求少、研发成本高，鲜有制药企业关注其治疗药物的研发，因此，这些药被称为“孤儿药”。

我国人口基数庞大，各种罕见病的人群累积起来有相当大的规模，按照五十万分之一的发病率测算，去年我国罕见病患者已超过2000万。在沪全国政协委员、上海市政协副主席周汉民，在沪全国政协委员、上海市政协民族和宗教委员会常务副主任张喆人分别提交提案，建议积极推动罕见病药物开发，做好罕见病防治；加快罕见病诊疗政策落地，让所有罕见病患者有药可治、负担得起。

制定实施国家战略计划

“罕见病因患病人群少、市场需求少、研发成本高，鲜有制药企业关注其治疗药物的研发，因此，这些药被称为‘孤儿药’。”据周汉民委员了解，一方面，许多罕见病患者缺乏治疗药品，另一方面，药企缺乏研发生产积极性。一些经典罕见病药物，由于用量少且价格低，普遍仍处于亏损或不盈利状态，市场常处于停产断供状态。部分药品尚未纳入医保，特别是其中的“高值药品”，大大加重了罕见病患者的负担，因病致残、因病致贫、因病返贫现象较为普遍。

周汉民委员建议，全面排摸罕见病人群需求，制定并实施国家罕见病战略计划。“应在国家层面推动建立激励罕见病药物研发、生产、销售以及正确指导患者治疗的医疗保障框架；系统有序推进罕见病工作，包括统计患者群体、聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、加快药物审批、提高诊疗水平、促进政策制定、保障生产供应等。”

要完善罕见病药物上市的“绿色通道”，进一步简化审批流程。将罕见病药物按照国外未上市新药、国外已上市新药进口注册、国内首仿等分类实施快速审评。对于国外未上市的创新药物鼓励在国内开展全球多中心临床研究，如临床效果确切，优先以罕见病适应症进行有条件批准，上市后可通过真实数据推进各类适应症的拓展研究。对于国外已上市新药进口注册，可在确保用药安全的前提下，允许部分地区如上海、深圳或临床水平较高的三甲医院有条件使用，将海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的经验在更大范围推广。对于国内首仿药物，重点关注相关病种在我国的病患人群需求，减免临床生物等效性研究。

同时，要延长对罕见病药物的专利保护期，对经典罕见病药物进行价格保护，保障生产企业一定的利润空间，让企业有持续保障供应的基础。试行部分罕见病药物定点生产和政府采购模式，保障上下游产业运作顺畅。构建罕见病药品原料企业和制剂企业的长期合作联盟。制定鼓励罕见病原研药产业发展的政策，鼓励国内企业做大做强。推动罕见病药物加速开发，提升我国在罕见病药物研发生产中的国际地位。

纳入门诊特殊病种用药

张喆人委员介绍，近年来，国家层面为提高罕见病诊疗水平推出了一系列举措。据统计，121种罕见病治疗药物中，已有40余种纳入国家医保药品目录。“国家出台的相关政策，减轻了罕见病患者的经济负担，为罕见病患者带来了福音。”

但通过国家药品谈判进入目录的药品，在政策落地的过程中还存在一些问题，出现了药品进了目录进不了医院、进不了药店、患者得不到药品的现象。

张喆人委员建议，明确规定将罕见病谈判药品纳入门诊特殊病种用药，使患者无需住院，在门诊就可以获得药品；简化门诊特殊病种用药和罕见病患者的门诊特殊病种的认定审批流程，罕见病药品报销比例应等同于其他门诊特殊病种的药品保障水平。建立谈判药品进医院的绿色通道机制，加快医院罕见病特殊药品进药审批流程。罕见病药品不列入对医院绩效考核的药占比，不列入医院进药管理中规定的品规数，使医院和医生不因考核指标而影响患者用药。加快推进社会定点特药药店建设，尽可能覆盖各地区，确保定点药店罕见病药品的医保定点直接结算职能，方便患者就近购药。本报记者 江跃中 方翔