预防性治疗给予血友病患者“硬核”支持

防止出血，对于血友病患者来说，是头等大事。然而现实中难免磕磕碰碰，患者的成长和生活因此备受困扰，原本多彩的人生变得阴霾重重。出血后再治疗远远不如阻止出血的发生来得有效，几乎所有的患者都对预防性治疗产生了迫切的诊治需求。

中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授介绍，目前大多数预防性治疗是指在出血事件发生前，通过定期输注凝血因子，提高体内凝血因子Ⅷ活性和Ⅸ活性，以达到阻止出血的目的。相比于按需治疗，预防性治疗可以预防出血，避免关节损伤，从而避免患者出现残疾。关节出血是血友病患者最常见的症状，外伤以及日常活动均可发生，部分出血发生在“无法觉察”的轻微损伤之后，最常累及的是膝、肘、踝。

由于血友病是一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病，自出生时即可发病，伴随终身，因此患儿接受及时标准的规范治疗，对于患儿的日常生活、成长、家庭成员之间的关系以及身心健康等会产生深远的影响。首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授指出，儿童期是血友病治疗的关键时期，及早采取规范化的预防性治疗，才能使减少残障、减少“零出血”的治疗目标成为可能。

日前一种重组人源化、双特异性单克隆抗体获批用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。患者通过有效的预防性治疗药物来控制出血，降低抑制物出现后带来的频繁出血和沉重的治疗负担。作为首个非因子治疗药物，创新药物可以将活化的凝血因子Ⅸ和Ⅹ聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程，为并发抑制物的血友病患者有效控制出血带来了治疗新选择。 凌溯