中国原研新药实现“出海”零突破的背后

借助上海光源生物大分子晶体学光束线站，新药研发获得关键结构信息本报记者孙中钦摄

上周末，中国自研抗癌新药通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的消息刷屏网络。百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼也成第一款由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药“出海”零的突破。百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨表示，这提振了中国制药企业在国际舞台上的信心，对中国本土医药加速进入国际市场将是重要开始。

泽布替尼是款口服BTK小分子抑制剂。数据显示，复发/难治性套细胞淋巴瘤患者在临床试验中接受泽布替尼治疗后，总缓解率达84%，包括59%完全缓解。今年1月，泽布替尼获FDA授予“突破性疗法认定”，成首个获该认定的本土研发抗癌新药。8月，FDA受理新药上市申请，并授予其优先审评资格。到15日获批，总计用时不到3个月。不过药品上市后仍需持续提交更多数据来证实、描述该药的临床表现。过去，我国上市的抗癌原研药主要依赖进口，而从本土出口海外的药品则多为仿制药。我国自主研发的创新抗癌药首获FDA批准的历史突破，标志本土生物医药公司不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家患者受益，为世界贡献中国方案。

值得一提的是，新药与靶点蛋白复合物的高质量晶体衍射数据全部在上海光源获取，进而解析出复合物晶体结构，为药物研发提供重要理论基础和科学保证。泽布替尼从立项到首例患者给药仅花两年多时间，上海光源蛋白晶体学线站BL17U1，为药物研发赢得宝贵先机。研发阶段，公司利用上海光源生物大分子晶体学线站BL17U1，获得其与靶点蛋白高达1.25埃的高分辨率结构，从结构上清晰展示作用机制，为其最终成药提供结构上科学保证。蛋白结构解析能够助药企获得关键结构信息，使研发人员能直观看到药物分子与靶点蛋白的结合模式，从结构上解释了药物分子的作用机制，同时也方便研发人员更好地改造在研药物分子以提高其活性，大大加快了药物研发的进程。截至目前，上海光源已为27家制药公司提供了技术支持。 本报记者 郜阳