让120万元一针的药用得放心

120万元一针的药，如何保障安全有效？在前天徐汇区举办的细胞和基因治疗药品创新与临床发展论坛上，区市场监管局牵头10家医疗机构，联合发布全市首部《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》（以下简称《指南》），为CAR-T创新药品的使用提供规范化指导，保障百姓用上放心药。

纳入统一药品管理体系

作为一种个人定制化的活细胞药品，CAR-T药品已成功应用于临床治疗血液系统恶性肿瘤，目前上海有3款CAR-T药品获得国家药监局批准上市，数量占全国一半。上海有近20家医疗机构通过相关持有人认证，正在或即将临床应用CAR-T药品，处于全国领先地位。

然而，120万元一针的药品如何保证在使用过程中质量安全有效？这是许多临床使用CAR-T药品的患者最为关心的问题。

相比常规药品由医院药剂科统一采购、统一管理的模式，多数医疗机构未明确CAR-T细胞治疗药品的具体责任部门。“有些医院的药剂科未参与药品交付过程，多由肿瘤科或血液科的一线医护人员在病房内直接进行药品接收等环节操作，相关人员在药品质量管理上相对缺乏经验，存在一定风险。”徐汇区市场监管局药化科负责人表示。

《指南》首次提出，将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，有效保障患者使用药品的质量安全和可追溯。

对全流程作出具体规定

目前医疗机构使用的CAR-T药品多由患者从零售药店签约购买，通过零售环节配送至临床使用。如何保障CAR-T药品从零售到使用交付环节的质量可控，也成为摆在监管部门面前的难题。

“由于CAR-T药品是由活细胞制备的，成品需全程放置于超低温冷链装置中，因此患者在药房购买药品后，只能通过专门的运输车辆交付到医院指定的临床科室人员手中。”复星凯瑞（上海）生物科技有限公司准入与公共事务高级总监曹天睿说。

对此，《指南》对CAR-T药品使用环节全流程涉及的场所、药品定购/采购、交付与验收等环节的质量管控要求和操作流程分别作出了具体规定，如明确“药品送达至医疗机构指定的场所后，根据持有人设定的验收要求，由细胞治疗药品的生产、流通、使用方实施多方协同验收。参与验收的人员包括医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属等”。

要让患者用得起用得上

徐汇区三甲医院数量占全市四分之一，在CAR-T药品临床使用和临床研究上均具有一定优势。区内现有5家医疗机构已开展CAR-T药品临床使用，占全市的30%。

“发布《指南》只是第一步，随着更多创新药械投入市场，我们也将与时俱进，为促进新药技术开发与转化、成果应用与推广保驾护航，让‘用得起、用得上’的细胞和基因治疗产品早日惠及患者。”徐汇区市场监督管理局党组成员、二级调研员高吾名说。 本报记者 金旻矣