艾滋病病毒因会破坏人体免疫系统而“臭名昭著”。不过,一个研究团队正尝试将它改造为一种“有益无害”的载体用于基因疗法,帮助免疫缺陷患者恢复免疫功能。
美国国家过敏症和传染病研究所开发出一种基因疗法,并招募了8名年龄在2至14个月的婴儿作为试验对象,这些婴儿都患有“气泡男孩症”。这是一种罕见的先天免疫缺乏症,与一个名为IL2rg的基因发生突变有关,会造成免疫缺陷。
研究人员从患者骨髓中获取造血干细胞,然后利用改造后的不会致病的艾滋病病毒作为载体,将正常的IL2rg基因传递到造血干细胞中,再把这些干细胞注入患者体内。
结果发现,与此前尝试过的其他载体相比,用改造后的艾滋病病毒作为载体效果更佳。研究人员说,这种疗法总体安全,未产生严重的副作用。
庆华