更多患者有望用上创新“孤儿药”

本报讯（记者 左妍）昨天是第二届进博会开幕第二天，也是各大医药巨头最“活跃”的一天，得益于政策红利，药企对罕见病药表现出浓厚兴趣，对“孤儿药”研发也在加速。

全世界已知的罕见病约有7000种，但只有约6%有药可治。昨天，辉瑞与中国罕见病联盟签署战略合作备忘录，携手推进全国罕见病规范化诊疗与体系建设。以转甲状腺素蛋白淀粉样变性为例，这种罕见病表现为多发性神经病或心肌病，国内目前尚无有效药物治疗。今年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了辉瑞旗下药品Vyndamax（氯苯唑酸，Tafamidis）用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），这是FDA批准的首个治疗ATTR-CM的药物。2018年，为加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫健委遴选出48个境外已上市临床急需新药名单，其中包括氯苯唑酸。

赛诺菲也携三款罕见病领域的创新药物，包括法布雷病治疗药物Fabrazyme、B型血友病治疗药物Alprolix和黏多糖贮积症Ⅰ型治疗药物Aldurazyme，以助中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战。

近年来，国家对罕见病群体的重视度日益提高。因此，跨国药企纷纷看好中国市场，通过进博会展示“实力”，并希望将相关药品尽快带到中国患者身边。“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授指出，“加速引入海外罕见病新药是保障罕见病患者用药第一步，只有让患者先‘有药可用’，我们才能协调多方共同破解‘用得起药’的难关。”