AML老年患者“无药可用”医药创新终结困局

急性髓系白血病是最难治的血液系统恶性肿瘤之一，确诊急性髓系白血病患者的5年生存率大约只有29%，其中60岁以上患者的5年生存率仅为5%-15%。急性髓系白血病（简称AML）对患者健康和生命的危害很大，临床上需加大科研创新力度，加快创新技术与治疗引进速度，来弥补未被满足的治疗需求。日前维奈克拉片已获得国家药品监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。

AML高发于老年人群、男性多于女性，通常恶化迅速。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任李军民教授分析，大多数老年患者合并多种慢性疾病，体能状态、经济能力、治疗意愿、承受化疗的能力，还有护理支持等，都随着年龄的增大而越来越不理想，也提示老年患者预后不佳。

从上世纪70年代批准了“7+3”方案（即7天阿糖胞苷+3天柔红霉素）以来，AML治疗药物的发展长期处于停滞状态。除了2004年批准阿扎胞苷用于AML的治疗外，几乎无药可选，尤其对于不耐受强化疗的老年患者，基本只能选择维持治疗。对于不耐受强化疗的其他年龄段患者而言，可选择的治疗手段亦有限，中位生存期仅6-10个月。

如今，靶向治疗成为急性髓系白血病领域临床科研的突破方向之一。AML的治疗靶点已逐渐明确锁定在FLT3、RDH1、RDH2和BCL-2抑制剂，其中BCL-2（B细胞淋巴瘤因子-2）靶点是主要靶点之一。BCL-2抑制剂通过抑制血液肿瘤中BCL-2家族蛋白的表达，诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤新生血管的形成，从而抑制肿瘤的发生、发展和耐药，可为标准疗法不耐受或难治型血液肿瘤患者带来更多生存获益。

李军民教授提醒，如果有发烧、感觉乏力，又有出血表现，就应该高度警惕，及时到医院就诊，争取早发现、早诊断、早治疗。 柏豫