血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII,血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血,可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前,中国约有13.6万名患者,其中A型血友病约占所有血友病的80%-85%。
2020年,世界血友病联盟发布的《血友病管理指南》明确指出:预防治疗是中重度血友病患者,特别是儿童患者的标准治疗方案,应在任何时候都进行预防治疗,以避免出血。而频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险,也成为了预防治疗的重要限制因素之一。日前,艾美赛珠单抗已获得中国国家药品监督管理局正式批准,用于不存在凝血因子VIII抑制物的重度A型血友病成人患者及儿童患者的常规预防治疗。艾美赛珠单抗能简化治疗过程,每周一次皮下注射的给药方式解决了尤其是儿童患者的可及性与依从性难题,让更多患儿可以回归学校,健康成长,力争拥有“零出血”的自由人生。 章苒