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中国罕见病行业趋势观察报告：中国药企研发参与度提升
2月28日是第18个国家罕见病日，今年的主题是“关注罕见，点亮生命之光”。据2月28日发布的《中国罕见病行业趋势观察报告》，在罕见病药物研发方面，全球罕见病药物研发呈现出更加多元化和创新化的趋势，中国药企参与度提升。
2024年，中国共批准29款罕见病药物上市，其中13款通过优先审评审批程序得以加快上市。获批的罕见病药物中，除了罗氏、默沙东、百时美施贵宝、武田制药等头部跨国企业外，有14款来自中国药企，其中
2款为改良型新药
4款仿制药
8款均为新药
涉及肝豆状核变性等12种罕见病
根据国家医保局和人力资源社会保障部印发的2024年版《国家医保药品目录》，
目前已有126种药物纳入医保涉及68种罕见病
2024年，中国约有210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段，
其中近38%正处于三期临床阶段，
涵盖20种罕见病。
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